Per un gran numero di malattie rare non esistono terapie consolidate. Per molte persone affette da malattie rare il progresso scientifico rappresenta pertanto la più grande fonte di speranza. La ricerca scientifica amplia le conoscenze sulle malattie rare e pone le basi per lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche.
Tuttavia, il basso numero di persone affette da malattie rare rappresenta un ostacolo importante. Poiché si tratta di un mercato di dimensioni ridotte, l’interesse per questo filone di ricerca da parte dell’industria farmaceutica è scarso. Anche la difficoltà di arruolare negli studi clinici un numero sufficiente di pazienti complica fortemente il lavoro di ricerca.
Da qui nasce l’assoluta importanza di promuovere e includere la ricerca svizzera al livello internazionale.